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孙燕:临床验证是生物医学数据的重要环节
2020-01-2042

 

中国工程院院士 孙燕


在临床医学领域内,本世纪,循证医学从经验到数据是一个重大的发展。仅仅20年,由于计算机的应用和分子生物学的进展,如何充分高效地利用海量的生物医学大数据成为当前的重要课题。


从我自己的体会,其中最重要的环节可能是临床验证,是否是关键基因?能否成为干预的靶点?


举一个例子来说明。被誉为诺贝尔奖风向标的美国医学界最高奖项——拉斯克医学奖,最近公布了2019年获奖者科学家和他们的成就,其中就有三位从认识到开发临床应用Her-2基因的研究者。1985年,从事基础研究的Ullrich教授和他的同事发现了一种类似于EGFR(HER1)序列的基因,并将其命名为HER2,他们猜测HER2可能是重要的致癌基因,但缺乏关键的肿瘤组织证据。


与此同时,肿瘤科医生Slamon和McGuire教授一直在收集乳腺癌组织标本,期望能够用以探索乳腺癌的分子生物学研究。1987年,三位教授展开了足以永留史册的合作,他们的研究显示,189个乳腺癌样本中,有接近30%的样本有HER2基因的拷贝,HER2可能是重要的驱动基因,自此乳腺癌进入HER2时代。


随着进一步的研究发现,表达HER2的乳腺癌具有更强的侵袭性,患者往往复发更快,生存时间更短,HER2成为乳腺癌第一个贴上“恶性”标签的基因指标。在研究者和药物研发人员的共同努力下,不到十年时间,HER2基因成功由“肿瘤驱动”变为重要的“治疗靶点”。并开发了靶向HER2的治疗药物——曲妥珠单抗(赫赛汀),后来在Slamon教授的组织下,又完成了I期至III期临床研究,显示曲妥珠单抗可以明显改善晚期乳腺癌的预后,基于良好的临床试验结果,于1998年美国FDA获准应用于临床治疗,至2001年已在全球60多个国家地区上市,曲妥珠单抗逐渐成为HER2阳性乳腺癌的标准治疗。


2000年,我们牵头开展了曲妥珠单抗的中国注册临床试验,基于这个试验的结果,赫赛汀获得了当时的SFDA批准于2002年9月在中国上市。随后,我国学者开始参与国际合作,成为HERA、ALTTO、CLEOPATRA等国际多中心临床研究的重要参与者;2018年我国自主研发的抗HER2药物吡咯替尼成功上市,为乳腺癌患者提供新的治疗选择,贡献了中国力量。


我国在大肠癌、鼻咽癌和食管癌高发区的研究中,曾经发现很多新的基因。但究竟是关键基因还是“沉默基因”,仍缺乏更广泛和深入的研究。我希望通过这次讨论,大家取得共识,加强合作,获得像HER2那样的成果,造福广大肿瘤患者。


作者:孙燕

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